Muitos doentes com patologia doenças rara não estão a ter acesso a medicamentos órfãos, que têm o potencial de salvar vidas.
Isto acontece porque as autoridades nacionais demoram demasiado a decidir sobre os preços e a comparticipação destes medicamentos, atrasando assim a sua disponibilização, ou então porque as companhias farmacêuticas se deparam com procedimentos nacionais extremamente fragmentados.
De forma a eliminar este congestionamento, a EURORDIS, a indústria e académicos prestigiados na área dos medicamentos órfãos desenvolveram uma proposta para a Comissão Europeia e a Agência Europeia de Medicamentos (EMEA) para o estabelecimento de um Grupo de Trabalho para a colaboração europeia no sentido de uma avaliação científica comum do valor acrescentado clínico dos medicamentos órfãos. O Grupo de Trabalho proposto iria facilitar a colaboração entre as autoridades ao nível da UE e os Estados-membros, de modo a tirar o máximo partido das informações existentes a nível da UE para ajudar as autoridades nacionais a tomar as suas decisões sobre os preços e as comparticipações e, assim, melhorar o acesso efectivo das pessoas com doenças raras aos medicamentos órfãos.
Actualmente, os comités científicos da EMEA avaliam com rigor os medicamentos órfãos durante o processo de revisão para a autorização de introdução no mercado, para os estudos pediátricos e para a manutenção do estatuto de medicamentos órfãos. Já lhes é exigido que demonstrem que não existe nenhum tratamento satisfatório ou que o novo tratamento oferece um benefÍcio significativo em relação às intervenções terapêuticas existentes. Por si só, estas revisões ajudam a identificar o valor do medicamento órfão, mas actualmente estas revisões científicas não são agrupadas num único documento nem são disponibilizadas de uma forma transparente e que possa ser utilizada pelos Estados-membros. «As demoras desnecessárias nas decisões nacionais sobre preços e comparticipações são um obstáculo importante que dificulta o acesso dos doentes aos medicamentos órfãos. Um medicamento órfão não é um medicamento se não chegar aos doentes», afirma Yann Le Cam, Director Executivo da EURORDIS.

INVESTIGAÇÃO E INOVAÇÃO SÃO FUNDAMENTAIS

A atenção renovada da Europa pela inovação para pessoas com doenças raras é de extrema importância. Um estudo recente mostra uma ligação clara entre o grau de inovação a nível nacional e o número de designações de medicamentos órfãos provenientes dos respectivos países. Na sua tese de doutoramento intitulada From research on rare diseases to new orphan drug development (Da investigação sobre doenças raras ao desenvolvimento de novos medicamentos órfãos), Harald Heemstra analisou, entre outros indicadores, o Painel Europeu da Inovação, tendo verificado que o desenvolvimento de medicamentos órfãos está fortemente relacionado com o desempenho da inovação no desenvolvimento farmacêutico de cada país em particular. «As associações de doentes têm o poder de influenciar todas as etapas do processo de inovação farmacológica, e provaram-no ao longo dos últimos anos», refere Wouter Boon. Enquanto o percurso para o desenvolvimento dos medicamentos tradicionais se reveste de uma pressão cada vez maior, o desenvolvimento de medicamentos órfãos continua a suscitar cada vez mais interesse. O interesse é tal que, em Abril de 2010, a empresa de consultoria Frost & Sullivan utilizou o termo «niche-buster» (em oposição a blockbuster) ao referir-se aos medicamentos órfãos como sendo o veículo de um elevado potencial de crescimento nos próximos anos, uma perspectiva partilhada por Harald Heemstra «Estou profundamente convencido de que os medicamentos órfãos são o futuro. Vemos cada vez mais empresas, até as grandes empresas, a entrar hoje na área dos medicamentos órfãos e a mudar todo o padrão de desenvolvimento de medicamentos. Isto devia dar um enorme impulso ao desenvolvimento dos medicamentos órfãos nos próximos 10 anos.» A este propósito, vale ainda a pena mencionar os benefícios para a investigação em doenças mais comuns que resultaram da investigação de doenças raras.
À medida que cresce o interesse nesta área, multiplicam-se também as oportunidades de os grupos de doentes participarem no processo de inovação.
Wouter Boon defende que os doentes podem constituir fontes de inovação face à sua experiência em lidar com a doença. Os doentes podem reforçar a relação entre custo e eficácia dos processos de I&D através do seu envolvimento na investigação, e também ser os defensores de tecnologias médicas emergentes no contexto do debate ético.

Fonte: Eurordis